肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻症）是一类高致死、进展不可逆的中枢神经退行性疾病。ALS全球标准化发病率约为1.68/10万人年，疾病高发于60–79岁，男女比例约1.35:1。中国ALS流行病学特征独特：患者发病年龄较轻（53.2岁），但增幅居全球前列，预计2024–2040年患病率将增长42.7%，新增约2.2万例，公共卫生负担将显著加重。
该病会特异性损伤运动神经元，受基因变异、神经炎症、蛋白异常聚集等多重因素影响，患者运动功能会持续衰退，但感知、认知与意识不受影响，令患者身心备受折磨。
ALS新药研发多线并进
ALS已迎来靶向基因突变、修复神经结构、全新靶点药物及免疫细胞疗法等多元创新治疗方向，多个疗法已推进至临床试验阶段。
部分在研ALS药物及研发进度
瀚枢生物助力ALS相关药物研发
瀚枢生物专注于提供CNS药物研发临床前CRO服务，目前已建立了全面的CNS药物研究平台。参与多项ALS药物临床前研发项目，凭借成熟研发体系支撑候选药物顺利推进临床转化，累积了丰富的实战经验。
已拥有全面的经充分验证的疾病模型，并搭建了多维度的药物药效评价体系，包括行为学评价、生物标志物检测、电生理等。可为肌萎缩侧索硬化症药物研发提供全流程、高适配性的一体化技术解决方案，有效提升药物的临床转化率。
瀚枢生物
CNSxplore | 提供一站式神经系统药物研发解决方案
上海瀚枢生物是专注于中枢神经系统（CNS）疾病的临床前CRO公司，致力于为CNS药物研发提供一体化解决方案。拥有充分验证的细胞和动物疾病模型，结合全面的研究与分析能力，助力客户加速创新疗法开发，降低临床失败风险。
瀚枢生物具有经验丰富、熟悉中外法规的技术团队和高标准实验平台，核心技术涵盖AI驱动表型筛选、人源化干细胞与类器官、电生理、高通量脑电图（EEG）、组织学和分子生物学，覆盖阿尔茨海默病、帕金森病、抑郁症、精神分裂症、SMA、疼痛与卒中等领域。
自成立以来，瀚枢生物始终秉持“研发率先、技术领先、质量优先、客户至上”的理念，已服务百余家客户，成功完成多项专题研究与IND申报，建立了高质量、稳定且具前瞻性的药效评价体系。
