全球约有5000万癫痫患者，其中我国患者数量接近千万，每年新发病例约40万。尽管现有抗癫痫药物可控制部分发作，仍有约30%的患者会发展为药物难治性癫痫，认知损害、猝死风险与生活质量下降长期困扰着患者。这一庞大的未满足临床需求，正驱动全球新药研发力量不断寻找全新突破点。
新药研发热门靶点
新一代抗癫痫药靶点不再笼统抑制整体神经元兴奋性，围绕离子通道、神经递质受体、基因、代谢酶等多个方向实现精准调控。
Kv7.2/7.3钾通道
通过增强M电流，稳定神经元静息膜电位，提高放电阈值，从上游抑制过度兴奋。新一代选择性开放剂显著减少脱靶效应，广谱潜力更优，耐受性显著改善。
Nav1.6/Nav1.2钠通道
选择性阻断中枢神经元异常高频放电，避开心脏和骨骼肌中的钠通道亚型，在保留正常神经功能的同时实现精准抗发作，并降低心脏与运动协调方面的安全风险。
5-HT2A/2C受体
激活5-HT受体可增强脑内抑制性传递，在控制癫痫发作的同时改善抑郁、焦虑等常见共病。
SCN1A/SCN2A基因
针对单基因致病根源，通过反义寡核苷酸等基因疗法，上调关键钠通道功能，旨在修正致病蛋白表达水平，属于疾病修饰型干预，有望改变癫痫脑病的自然病程。
GABAA受体
GABAA受体正向变构增强抑制性氯离子内流，实现快速抗惊厥。亚型选择性调节剂或神经活性类固醇可从机制上分离疗效与镇静、耐受效应，提供持续且更安全的抑制增强。
CH24H酶
抑制脑内胆固醇代谢，降低促兴奋代谢产物，同时解除对GABAA受体的抑制，双向恢复兴奋/抑制平衡。无直接镇静作用，为难治性癫痫带来非镇静类新选择。
上述靶点布局已覆盖从早期发现到NDA申报的全周期， 研发纵深持续拓展。
部分在研抗癫痫新药进展
从靶点研发热潮到临床前赋能
瀚枢生物专注于提供CNS药物研发临床前CRO服务，目前已建立全面的CNS药物研究平台。参与多项抗癫痫药物临床前研发项目，凭借成熟研发体系支撑候选药物顺利推进临床转化，累积了丰富的实战经验。
拥有全面的经充分验证的癫痫动物疾病模型，并搭建了多维度的药物药效评价体系，包括行为学评价、生物标志物检测、电生理等。可为抗癫痫药物研发提供全流程、高适配性的一体化技术解决方案，有效提升药物的临床转化率。
瀚枢生物
CNSxplore | 提供一站式神经系统药物研发解决方案
上海瀚枢生物是专注于中枢神经系统（CNS）疾病的临床前CRO公司，致力于为CNS药物研发提供一体化解决方案。拥有充分验证的细胞和动物疾病模型，结合全面的研究与分析能力，助力客户加速创新疗法开发，降低临床失败风险。
瀚枢生物具有经验丰富、熟悉中外法规的技术团队和高标准实验平台，核心技术涵盖AI驱动表型筛选、人源化干细胞与类器官、电生理、高通量脑电图（EEG）、组织学和分子生物学，覆盖阿尔茨海默病、帕金森病、抑郁症、精神分裂症、SMA、疼痛与卒中等领域。
自成立以来，瀚枢生物始终秉持“研发率先、技术领先、质量优先、客户至上”的理念，已服务百余家客户，成功完成多项专题研究与IND申报，建立了高质量、稳定且具前瞻性的药效评价体系。
