帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二大神经退行性疾病，在我国患病人数已超500万，随病程进展患者会出现不受控震颤、行动迟缓、失眠及记忆力下降等症状。该疾病的发生与大脑黑质区多巴胺能神经元的进行性丧失，以及原本可溶的α-突触核蛋白异常积聚密切相关。
左旋多巴是治疗帕金森病的主力药物，能快速补充大脑缺失的多巴胺，改善患者的运动症状，有显著的临床效果。然而长期使用左旋多巴易导致症状波动和异动症等运动并发症，且通常在早期有效，约五年后有近一半的患者出现“剂末现象”（药效波动）。
干细胞治疗帕金森病通过将干细胞分化获得的多巴胺能神经前体细胞植入患者脑内，这些前体细胞会在体内成熟为具有功能的多巴胺神经元，弥补帕金森病患者黑质-纹状体通路的神经元缺失，从根源上改善运动功能障碍。目前干细胞治疗帕金森病已展示出良好的效果。
2025年8月，住友制药与Racthera联合宣布，已提交同种异体诱导多能干细胞（iPSC）衍生多巴胺能神经祖细胞（通用名：raguneprocel）的生产与上市许可申请。该申请基于一项由京都大学医院主导的研究者发起临床研究（IIT）Ⅰ/Ⅱ期开放标签试验，相关研究结果已于今年4月发表于国际顶级期刊Nature。
这项试验中，7名中重度帕金森病患者（年龄50–69岁）接受了raguneprocel单侧或双侧壳核移植，并在术后接受为期24个月的随访，结果显示安全性良好，疗效积极：移植后的细胞能够长期存活并生成多巴胺，患者运动症状获得改善，高剂量组表现尤为显著：4名患者的“关期”MDS-UPDRS Ⅲ评分平均改善9.5分（20.4%），5名患者“开期”评分平均改善4.3分（35.7%）。
2025年10月，拜耳集团及旗下全资子公司BlueRock Therapeutics宣布，其干细胞疗法bemdaneprocel在针对帕金森病的I期临床试验的36个月数据中，继续显示出良好的安全性与持久的疗效稳定性。
患者的改善情况相较于24个月时保持稳定，并持续呈现出较基线水平的积极趋势。高剂量组（n=7）的运动症状较基线平均减轻17.9分；低剂量组（n=4）则呈现平均减轻13.5分的趋势，两组均具有临床意义。
此前，bemdaneprocel已经进入Ⅲ期临床研究，完成首位患者的给药。
与住友制药的raguneprocel不同的是，bemdaneprocel是一款由人类胚胎干细胞诱导分化的多巴胺能神经前体的干细胞治疗药物。此外，还有其他类型的干细胞也被开发用于治疗帕金森病。
各类干细胞展现治疗差异化潜力
可用于分化的干细胞来源多样，以下几类因其独特优势而备受关注：
胚胎干细胞（ESC）：可在体外分化为目标前体细胞，移植入脑后用于替代患者丢失的多巴胺能神经元。由于ESC有全能性，能够产生各种细胞类型，治疗潜力巨大。
诱导多能干细胞（iPSC）：该细胞通过特定的基因重编程技术，将体细胞（如皮肤细胞、血细胞等）转化为拥有类似胚胎干细胞特性的多能性细胞。iPSC能够来源于自体，减少免疫排斥，规避了伦理问题。
神经干细胞（Neural Stem Cell）：神经干细胞可直接分化为神经元、星形胶质细胞等，能够归巢受损的大脑区域，通过分泌旁分泌神经保护物质及神经营养因子，增强神经突触之间的联系，建立新的神经环路，实现受损的神经组织再生。
间充质干细胞（Mesenchymal Stem Cell, MSC）：间充质干细胞具有多项分化潜能，有替代丢失的多巴胺能神经元的潜力；兼具免疫调节和抗炎作用，能够保护神经、抗凋亡；促进神经发生和血管生成、改善细胞代谢。
间充质干细胞的治疗机制
干细胞治疗帕金森病的多元路径与进展
除住友制药、拜耳以外，还多家企业积极布局干细胞治疗帕金森病领域，从不同技术路径共同证明了细胞疗法的潜力。
部分在研干细胞疗法治疗帕金森病进展
一些IIT也得到了不错的成果，这些研究拓展了细胞替代疗法在治疗帕金森病的方式：
首都医科大学开展了首个由自体诱导NSC分化而来的多巴胺能前体细胞移植试验，患者术后“开期”时间延长，“关期”症状也较术前有明显改善；
北京协和医院则首次尝试通过鼻黏膜途径移植NSC，单次治疗持续改善病症12个月；
休斯顿大学评估了同种异体骨髓来源MSC治疗帕金森病的潜力，移植细胞后，治疗组的运动功能得到明显改善。
另外，基因疗法也展现出治疗帕金森病的潜力，其通过调节神经递质以缓解症状，并借助神经保护性基因来延缓神经变性，从而控制病情。瑞宏迪医药的RGL-193，天泽云泰的VGN-R09b，以及信念医药的BBM-P002等基因治疗产品，均已进入临床研究阶段。
瀚枢生物助力治疗帕金森病药物研发
瀚枢生物专注于提供中枢神经系统（CNS）药物研发临床前CRO服务，在帕金森病药物的研究方面，构建了稳定且专业的动物模型，如：MPTP诱导的PD模型、6-OHDA诱导的PD模型等成熟的动物模型，并拥有全面的行为学评价平台、可靠的生物标志物检测平台。在帕金森治疗药物及细胞与基因治疗药物的临床前研究方面积累了丰富经验，能够从多维度精准评估候选药物的疗效，有力提升药物的临床转化成功率。
参考文献：
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Jong Mi Park, Masoud Rahmati, Sang Chul Lee, et al. Effects of mesenchymal stem cell on dopaminergic neurons, motor and memory functions in animal models of Parkinson's disease: a systematic review and meta-analysis. Neural Regen Res. 2024 Jul 1;19(7):1584-1592.
Weizhao Chen, Qiaoying Huang, Shanshan M, et al. Progress in Dopaminergic Cell Replacement and Regenerative Strategies for Parkinson's Disease. ACS Chem Neurosci. 2019 Feb 20;10(2):839-851.
Zhiguo Chen, Guoguang Zhao. First-in-human transplantation of autologous induced neural stem cell-derived dopaminergic precursors to treat Parkinson’s disease. Sci Bull (Beijing). 2023 Nov 30;68(22):2700-2703.
Nobukatsu Sawamoto, Daisuke Doi, Etsuro Nakanishi, et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature. 2025 Apr 16;641(8064):971–977.
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