多发性硬化（Multiple Sclerosis, MS）是一种由免疫系统介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病。该病的发病机制尚未完全明确，可能与遗传、环境因素及病毒感染等多种因素有关。好发于20-40岁的中青年人群，是全球除外伤以外最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。
随着我国MS患者人数的逐年增长，相关药物治疗需求与市场规模亦持续扩大。据统计，我国多发性硬化症患者数量从2018年的3.33万人增长至2023年的4.99万人；我国多发性硬化症药物治疗市场规模也持续扩大，2023年已达约1.05亿元。
根据《多发性硬化诊断与治疗中国指南（2023 版）》，MS的治疗目标是全面控制疾病炎症活动、延缓残疾进展、改善临床症状，促进神经修复，提高生活质量。目前已有多款通过不同机制发挥作用的药物获批上市，主要包括以下几类：
• S1P受体调节剂：通过调节鞘氨醇‑1‑磷酸（S1P）受体，抑制淋巴细胞从淋巴结迁出，减少其进入中枢神经系统，从而减轻炎症反应。例如：盐酸芬戈莫德、西尼莫德、奥扎莫德等。
• 抗CD20单克隆抗体：靶向B细胞表面的CD20抗原，清除B细胞，减少其介导的免疫攻击，其中奥法妥木单抗为全人源抗CD20单克隆抗体（IgG1）。
• 富马酸类：具有免疫调节和细胞保护作用，可激活Nrf2通路，减轻氧化应激和炎症。
• 嘧啶合成抑制剂：抑制二氢乳清酸脱氢酶，干扰淋巴细胞增殖，发挥免疫抑制作用。
• 其他免疫调节剂：具有外周及中枢双重免疫调节作用，目前机制尚未完全阐明，可能通过诱导调节性T细胞、抑制致病性T细胞活化等途径发挥作用。
新药加速度：多款在研药物取得重要进展
当前，多发性硬化症的治疗管线正迎来多元创新浪潮。原本聚焦肿瘤治疗的BTK抑制剂展现出显著的跨界潜力：诺诚健华奥布替尼、翰森制药洛布替尼等多款产品已推进至Ⅲ期临床；CAR-T、单抗、干细胞等疗法也在稳步推进，部分管线已进入临床阶段，为MS治疗带来更多潜在选择。
部分在研MS药物及研发进度
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参考文献：
中华医学会神经病学分会神经免疫学组. 多发性硬化诊断与治疗中国指南（2023版） [J] . 中华神经科杂志, 2024, 57(1) : 10-23.
《多发性硬化：百亿美金市场，BTKi发展前景广阔 ——行业深度报告》开源证券
《2025年中国多发性硬化症药物治疗行业市场调查研究报告》华经产业研究院
瀚枢生物
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