干细胞与类器官 | 助力CNS药物研发的新工具_技术支持_上海瀚枢生物医药有限公司

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干细胞与类器官 | 助力CNS药物研发的新工具
April 27 2025

近期,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布:计划逐步取消单克隆抗体及其他药物开发中动物实验的强制要求。转而采用“更有效且更具人体相关性”的新方法,从而提高药物安全性,加快评估流程,降低研发成本,并最终降低药品价格。

干细胞与类器官 | 助力CNS药物研发的新工具(图1)

这一政策转变进一步推动了类器官、人类细胞系、AI 计算模型等技术在医药研发中的应用。在此之前,干细胞及类器官就已在中枢神经系统(CNS)领域展现出显著的替代潜力,可应用于疾病机制研究、药物筛选等方面。

瀚枢生物作为一家专注在神经系统领域的科研服务公司,一直以来都将研发能力和技术服务能力作为自身核心竞争力,不断探索可助力神经疾病药物研发的新工具、新技术,优化服务内容和质量。

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2024年,瀚枢生物开始承担上海市科委“科技创新行动计划”中的“新型人源化嵌合体小鼠在神经系统疾病的应用研究”项目,主要开展人源iPSC定向分化小胶质细胞,并构建嵌合体神经退行性疾病动物模型,以用于神经退行性疾病的药物研究,尤其是单克隆抗体和基因治疗药物的研究。

目前,瀚枢生物已搭建“干细胞及类器官模型”平台,并可提供分析解决方案,助力CNS药物研发。


干细胞及类器官模型

1、干细胞分化细胞类型

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2、类器官产品

大脑类器官、小脑类器官、肾类器官、心脏类器官、肺类器官、肠类器官等等,可用于相关药物筛选、安全性评价以及药理机制研究。


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细胞功能分析解决方案

神经细胞表型测试

  • 神经突形态分析

  • 神经细胞毒性分析

  • 基因表达分析

  • 神经退行性病变的发展变化

  • 神经退行性病变的功能修复

神经系统功能测试

  • 电生理测定(膜片钳记录)

  • 多电极阵列(MEA)

  • 钙成像

  • 荧光共振能量转移(FRET)


技术优势

1. 高度仿生的类器官模型

  • 病理与生理相关性:类器官高度模拟人体组织结构和功能。

  • 可定制化:支持特定基因编辑(如疾病相关突变构建),精准模拟患者特异性病理表型。

2. 全流程干细胞技术体系

  • 质量稳定:可稳定获得高纯度神经元、胶质细胞等,批次间一致性高。

  • 多细胞共培养系统:模拟脑内微环境(如神经元-小胶质细胞-星形胶质细胞互作),提升研究临床转化价值。

3. 多模态功能分析平台

  • 跨尺度检测:从单细胞电生理(膜片钳)到神经网络活动(MEA),全面解析神经功能。

  • 动态活细胞成像:结合钙成像、双光子显微镜,实现长时程、高时空分辨率观测。

  • 高内涵分析:可同时获取形态、数量、分布等多维信息,实现高通量的定量分析。

4. 转化医学应用优势

  • 药物筛选:类器官+功能测试组合可加速神经药物靶点验证、毒性评估及疗效预测。

  • 个性化医疗:利用患者来源iPSC构建疾病模型,助力精准治疗方案开发。

5. 技术整合与创新

  • 交叉学科平台:融合分子生物学、电生理学、影像学及生物信息学,提供一站式解决方案。

  • 标准化与自动化建立标准化操作流程,支持高通量筛选需求。


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关于

瀚枢生物



上海瀚枢生物医药有限公司是一家专注于神经系统领域(CNS)的科研外包服务机构(CRO),已获得了动物使用许可证和国际AAALAC认证,可支持中美双报。公司建立了符合国际规范的质量管理体系和高标准的实验基地,拥有 1500 多平方米动物房,能为 CNS 药物研发提供靶标筛选、药代动力学研究、药理药效研究、CNS 安全药理和神经机制等研究,并竭力提供优质的 IND 申报服务。公司成立至今,已有60+种动物模型以及100+种行为学范式,服务上百家客户,并完成了多家知名药企的专题实验及 IND 申报,形成了完整、系统和稳定的药物评价质量体系。

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